Malattia di Huntington, speranze da terapia allo studio che riduce proteina  

Scritto da il 29 maggio 2018

Malattia di Huntington, speranze da terapia allo studio che riduce proteina

(Fotogramma)

Pubblicato il: 30/05/2018 19:27

Si è conclusa con una tavola rotonda in streaming nazionale la giornata che ha acceso i riflettori sulla malattia di Huntington. Pazienti, familiari e medici si sono confrontati sulle nuove frontiere terapeutiche, che potrebbero cambiare in meglio la vita di circa 6.000 persone in Italia colpite dalla patologia. La manifestazione, organizzata da Huntington Onlus, la rete italiana della malattia di Huntington, ha visto protagonista l’Irccs Neuromed – Istituto neurologico mediterraneo di Pozzilli, che si è collegato in streaming con l’Accademia delle scienze di Torino.

Fra le novità, desta speranza un approccio terapeutico in sperimentazione. “Con questo nuovo metodo del silenziamento genico riusciamo a ridurre l’attività del gene che provoca la malattia neurodegenerativa di Huntington – ha spiegato Alba di Pardo, ricercatrice del laboratorio di Neurogenetica e malattie rare di Neuromed – Questo è un approccio rivoluzionario perché con i farmaci attuali è possibile solo controllare parzialmente i sintomi”.

“Alla luce degli esperimenti pre-clinici effettuati sui primati, in cui si è verificata una riduzione tra il 40% e il 60% dei livelli della hungtintina mutata, ci si aspettava che negli umani la percentuale fosse simile. L’analisi dei dati ottenuti dalla prima fase, ha dimostrato infatti che la percentuale di riduzione nei pazienti è arrivata al 55% – sottolinea – Questo ha spinto la comunità scientifica ad avviare una sperimentazione di fase avanzata, coinvolgendo un numero maggiore di pazienti. L’Italia sta lavorando per partecipare a questa sperimentazione, ma ancora non abbiamo indicazioni chiare. Appena disponibili, saremo sicuramente i primi a farci avanti e a comunicarlo”.


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