In Italia prima terapia anti-cancro Car-T  

Pubblicato da in data 6 Agosto 2019

In Italia prima terapia anti-cancro Car-T

Immagine di repertorio (Fotogramma)

Pubblicato il: 07/08/2019 13:36

L’Agenzia italiana del farmaco ha dato il via libera alla rimborsabilità della prima terapia a base di cellule Car-t (Chimeric Antigen Receptor T-cell) disponibile in Italia. “La nuova terapia, denominata Kymriah* (tisagenlecleucel) – riferisce l’Aifa in una nota- potrà essere prescritta secondo le indicazioni approvate da Ema e utilizzata presso i centri specialistici selezionati dalle Regioni, per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl) resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (Lla) a cellule B”. Le terapie Car-T – spiega ancora l’agenzia del farmaco – rappresentano una strategia immunoterapica di ultimissima generazione nella lotta ai tumori ematologici. Utilizzano i globuli bianchi (linfociti T) prelevati dal paziente e appositamente ingegnerizzati per attivare il sistema immunitario; una volta reinfusi nel paziente, entrano nel circolo sanguigno e sono in grado di riconoscere le cellule tumorali e di eliminarle. Con l’approvazione da parte del Consiglio di amministrazione di Aifa, si è concluso l’iter procedurale per garantire l’accesso a queste nuove terapie salvavita ad esito di una negoziazione contrassegnata da uno spirito di responsabile collaborazione con l’azienda.

L’EMATOLOGO – La prima terapia anti-cancro Car-T in Italia, approvata oggi dall’Aifa, “potrà essere somministrata a 30-40 pazienti pediatrici e a circa 500 adulti”. A parlare all’Adnkronos Salute è Franco Locatelli, presidente del Consiglio superiore di sanità e direttore del Dipartimento di onco-ematologia pediatrica, terapia cellulare e genica dell’ospedale Bambino Gesù di Roma. Il trattamento è indicato per adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl) resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard, e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (Lla) a cellule B. Ma quali saranno i centri in Italia dove sarà disponibile? “A questa domanda faccio fatica a rispondere – prosegue Locatelli – perché decideranno il Governo, le Regioni e l’Aifa”. E sui tempi affinché questa Car-T sia a disposizione dei pazienti, il presidente del Css assicura: “Certamente entro l’anno sarà disponibile”. La Car-T approvata dall’Aifa è una nuova terapia genica che ‘arma’ le cellule del sistema immunitario del paziente ed è destinata a cambiare il trattamento di tumori del sangue finora senza cura. “E’ vero, è una nuova ‘arma’ terapeutica – evidenzia Locatelli – ma è un trattamento innovativo che ha efficacia ma anche delle tossicità. Non è una cura miracolosa e non dobbiamo dare aspettative troppo alte, è però efficace in una popolazione particolare di pazienti e questo è un ottimo risultato”. I centri che hanno le caratteristiche per poter maneggiare questo tipo di terapia Car-t non sono molti. “Più di una decina in Italia – ricorda Locatelli – ma dovranno, ad esempio, essere dotati di infrastrutture precise, come una rianimazione per poter intervenire in caso di complicanze e rispettare i criteri di accreditamento”.

PER LA PRIMA VOLTA SSN PAGA A RISULTATO – Segna una prima italiana il via libera del Cda dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) alla nuova terapia che ‘arma’ le cellule del sistema immunitario del paziente, un approccio che sembra destinato a cambiare il trattamento di tumori del sangue finora senza cura. Per la prima volta, infatti, il Ssn pagherà in base al risultato. L’intesa sul prezzo di tisagenlecleucel (Kymriah*) di Novartis, è infatti frutto di un accordo basato sul modello del ‘payment by result’ – come aveva anticipato il dg Aifa Luca Li Bassi – raggiunto dopo una lunga negoziazione e ratificato dal Cda dell’Agenzia, rinnovato questa settimana. La remunerazione da parte del Ssn all’azienda produttrice – si parla di circa 300 mila euro a paziente – si basa sui risultati che la terapia raggiunge sul singolo malato. E, a quanto apprende l’Adnkronos Salute, il pagamento sarà in 3 tranche. Una quota minima sarà versata all’ingresso del paziente nel programma terapeutico, una seconda tranche a terapia in corso e l’ultima al quinto anno di sopravvivenza. Ecco perché si parla di ‘pagamento a risultato’. Un sistema che, oltre ad assicurare nel nostro Paese la disponibilità di una terapia innovativa ‘gioiello’, punta a tutelare la tenuta delle casse del Servizio sanitario nazionale. Entrerà in gioco il Fondo speciale per i farmaci innovativi oncologici, che per queste nuove terapie stanzia 500 milioni l’anno.

NOVARTIS, TERAPIA DISPONIBILE DA SETTEMBRE – “Considerando i tempi tecnici necessari per la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale dell’accordo con Aifa, presumibilmente sarà disponibile dal prossimo settembre” la nuova terapia Car-T che ‘arma’ le cellule del sistema immunitario contro alcune forme di tumori del sangue finora senza cura. Lo riferisce Novartis l’azienda produttrice del tisagenlecleucel (Kymriah*), la cui rimborsabilità è stata approvata oggi dall’Agenzia italiana del farmaco. “L’iter- prosegue Novartis in una nota – prevede inoltre che le Regioni identifichino i centri ematologici autorizzati a erogare il trattamento, centri che saranno opportunamente qualificati sulle procedure necessarie a somministrare tisagenlecleucel, in linea con le richieste dell’Agenzia europea (Ema)”.


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